Дата наказу МОЗ України: 31.05.2022.
Міжнародний код випробування: CTD-TCNPC-301.
Розділ(и) медицини: Орфанні захворювання, Педіатрія.
Діагноз(и): Хвороба Німана-Піка.
Повний діагноз / Протокол: Подвійне сліпе, рандомізоване, плацебо-контрольоване, багатоцентрове дослідження 3 фази, що проводиться у паралельних групах для оцінки безпечності, переносимості та ефективності лікарського засобу Траппсол® Цикло™ (гідроксипропіл- β -циклодекстрин) у дозі 2000 мг/кг маси тіла у поєднанні зі стандартною терапією порівняно з плацебо у поєднанні зі стандартною терапією у пацієнтів з хворобою Німана-Піка тип C1.
| Фаза(и) випробування: | I | |
| I-II | ||
| II | ||
| II-III | ||
| III | ||
| IV | ||
| Об'єкт випробування: | Лікарський засіб | |
| Вакцина | ||
| Медичне обладнання | ||
| Стовбурові клітини | ||
Віковий діапазон пацієнтів: 3 - 99 повних років.