Лікування неспецифічного виразкового коліту – нові препарати в Україні

Якщо ви шукаєте нові можливості лікування неспецифічного виразкового коліту, ця сторінка допоможе вам долучитися до міжнародних клінічних випробувань перспективних препаратів, змінюючи чи доповнюючи стандартні підходи в Україні. Відмінності участі: добровільність, контрольованість, безоплатність.

Діагноз: Неспецифічний виразковий коліт

• Неспецифічний виразковий коліт (НВК) — це хронічне запальне захворювання товстого кишківника, що характеризується запаленням та виразками його слизової оболонки, які зазвичай починаються в прямій кишці та можуть поширюватися вище. Симптоми включають хронічну діарею з кров’ю або слизом, біль у животі (особливо в лівій нижній частині), часті позиви до дефекації (тенезми), а також загальні прояви, такі як втома, втрата ваги та анемія.
• Неконтрольований НВК загрожує розвитком таких серйозних ускладнень, як токсичний мегаколон, перфорація кишківника, сильна кровотеча, рак товстої кишки, а також системні прояви, що уражають суглоби, шкіру, очі та печінку, суттєво погіршуючи прогноз і якість життя пацієнта.
• Класифікація виразкового коліту базується на поширеності запалення (проктит, лівосторонній та тотальний коліт), ступені його тяжкості (легкий, помірний, тяжкий), а також на перебігу захворювання (гострий, хронічний безперервний, хронічний рецидивуючий).

Стандартне лікування

• Як лікують виразковий коліт в Україні? В сучасній гастроентерології лікування виразкового коліту спрямоване на зменшення запалення, індукцію та підтримку ремісії, переважно за допомогою медикаментозної терапії. Вона включає 5-аміносаліцилати (5-АСК), такі як месалазин, кортикостероїди (преднізолон, будесонід) для контролю гострих загострень, а також імуносупресивні препарати (наприклад, азатіоприн, меркаптопурин, циклоспорин) та біологічні агенти (інгібітори ФНП-альфа, як інфліксимаб, адалімумаб; інгібітори інтегринів, як ведолізумаб, наталізумаб; інгібітори Янус-кіназ (JAK), як тофацитиніб, барицитиніб) для пацієнтів з помірним або тяжким перебігом хвороби. У випадках неефективності консервативного лікування або розвитку ускладнень може застосовуватись хірургічне втручання (колектомія – видалення ураженої частини кишківника).
• Державні/приватні клініки проводять діагностику та лікування пацієнтів з виразковим колітом згідно з єдиним в країні стандартом, затвердженим Міністерством охорони здоров’я України (МОЗ України). Цей документ називають уніфікованим клінічним протоколом надання медичної допомоги.
• З оновленням протоколу та реєстрацією нових ліків лікарі отримують актуалізовану інформацію для кращих результатів.

Досліджуване лікування

Процес розробки та впровадження препаратів для покращення лікування виразкового коліту включає строгий багатоетапний контроль. Активні речовини, розроблені фармацевтичними компаніями, проходять чотири послідовні фази клінічних випробувань.

• На першій фазі лікарі-дослідники визначають безпечність і переносимість медикаментів, зазвичай, на невеликій групі здорових добровольців.
• На наступних фазах (II-IV)  ефективність і безпечність нового лікування на великих групах ( від сотен до тисяч) пацієнтів з НВК порівнюють з іншими підходами. Це може бути: плацебо (неактивна речовина, яка імітує справжній медичний засіб), стандартне або найкраще доступне лікування.

Регулювання в Україні

• Клінічні випробування нових лікарських засобів в Україні відповідають як міжнародним правилам, так і вимогам національного законодавства.
• Для проведення кожного досліджуваного лікування потрібен опублікований на державному сайті наказ МОЗ України.
• Також у задіяних клінічних центрах мають бути письмові погодження відповідних ЛЕК (локальна етична комісія – незалежний колегіальний орган).

Правила участі

• Участь в клінічних випробуваннях є виключно добровільною, що гарантує пацієнту повну свободу вибору.
• Лікування починається після підписання паперової або електронної Форми інформованої згоди. Цей документ детально пояснює мету дослідження, можливі переваги та ризики, альтернативні методи лікування, права й обов’язки. Важливо прочитати текст документа уважно й поставити лікарю всі запитання до підписання.
• Учасник має право на призупинення чи дострокове припинення курсу лікування. Відмовитися можна в будь-який момент, без пояснення причин і без будь-яких наслідків для подальшого медичного обслуговування.

Переваги та ризики

• Нові ліки, що зараз досліджуються, можуть стати шансом отримати доступ до передових методів боротьби з виразковим колітом вже зараз – задовго до того, як вони стануть загальнодоступними після реєстрації. Ця унікальна можливість дарує хворим цінний час, що може мати вирішальне значення для покращення прогнозу.
• Медичні обстеження та лікування є безкоштовними. Усі необхідні процедури та ліки покриваються організаторами випробувань. Крім того, транспортні витрати на відвідування центрів часто компенсуються учасникам.
• Як і будь-яке лікування виразкового коліту, участь у випробуваннях пов’язана з певними потенційними ризиками. Нові препарати ще не вивчені, тому можуть мати непередбачені побічні ефекти. І немає гарантії, що лікування буде ефективним для кожного пацієнта. Однак весь процес суворо контролюється лікарями для мінімізації цих ризиків.
•  Відповіді на типові питання допоможуть більше дізнатися про переваги та ризики досліджуваного лікування.

Центри лікування

• Клінічні випробування проводяться під керівництвом висококваліфікованих і досвідчених фахівців. Дослідниками можуть бути тільки сертифіковані лікарі-гастроентерологи, а також науковці та професори з медичних закладів.
• Кожен з дослідників проходить спеціальну підготовку та дотримується міжнародних правил проведення досліджень GCP (Good Clinical Practice – Належна клінічна практика).
• Головний дослідник несе повну відповідальність за кожен етап випробування, від набору учасників до аналізу результатів.
• Досліджуване лікування виразкового коліту вже проводилося в клінічних центрах державних і приватних лікарень у наступних містах: Київ, Вінниця, Дніпро, Запоріжжя, Івано-Франківськ, Львів, Одеса, Полтава, Харків та інші. Там вивчають перспективні препарати також від відомих у світі фармацевтичних компаній.

Контроль якості

• Якість і безпечність нового лікування захворювання за протоколами досліджень контролюються на всіх рівнях: українськими регуляторними органами, фармацевтичними компаніями, контрактними організаціями CRO (Clinical Research Organization – Організація клінічних досліджень) та SMO (Site Management Organization – Організація з управління дослідницькими центрами), FDA (Food and Drug Administration – Управління з продовольства і медикаментів США), EMA (European Medicines Agency – Європейське агентство з лікарських засобів).
• Нагляд і захист прав учасників лікування забезпечують, головним чином, локальні етичні комісії.

ЗАПРОШЕННЯ НА ЛІКУВАННЯ

• Наш Портал CRUPP — це онлайн-платформа, яка слугує централізованим джерелом інформації про клінічні випробування лікарських засобів. Його основна функція полягає в забезпеченні прозорості та доступності даних для пацієнтів, медичних працівників і широкої громадськості.
• Зареєстровані лікарі запрошують випробувати безоплатно нові препарати лікування неспецифічного виразкового коліту в міжнародних  дослідженнях у Києві та містах України.
• Пацієнти з різних областей країни можуть вибирати електронні запрошення та перевіряти відповідності критеріям набору.
• Заповнені форми на лікування направляються запрошуючим дослідникам для вирішення питання участі.

Відбір на лікування

Для включення пацієнтів дослідники перевіряють і документують відповідності/невідповідності критеріям протоколів клінічних випробувань. Як правило, не всі кандидати успішно проходять відбір на отримання інноваційного лікування виразкового коліту. Тому, Портал публікує інформацію про кількість хворих, які, очікують на публікації нових запрошень.