Лікування розсіяного склерозу – нові препарати в Україні

Якщо ви шукаєте нові можливості лікування розсіяного склерозу, ця сторінка допоможе долучитися до клінічних випробувань перспективних препаратів, змінюючи чи доповнюючи стандартні підходи. Відмінності участі: добровільність, контрольованість, безкоштовність.

Розсіяний склероз

• Розсіяний склероз (РС) — це хронічне автоімунне захворювання, при якому імунна система помилково атакує та руйнує власні тканини центральної нервової системи (головний і спинний мозок). Симптоми захворювання різноманітні й можуть включати: оніміння або слабкість у кінцівках, проблеми із зором (розмитість, двоїння, біль в оці), втому, проблеми з координацією та рівновагою, порушення мови та ковтання, когнітивні розлади (проблеми з пам’яттю, увагою).
• Неконтрольований РС загрожує розвитком неврологічних порушень (проблеми з ходою, паралічі), когнітивних розладів (пам’ять, увага), проблем з сечовипусканням й травленням, психічних розладів (депресія, тривожність), а також значним погіршенням зору, мови та ковтання, суттєво погіршуючи прогноз і якість життя пацієнта.
• Класифікація розсіяного склерозу базується на чотирьох основних типах перебігу, що відрізняються характером загострень та прогресуванням хвороби. Найпоширенішим є рецидивно-ремітуючий тип (РРРС), який характеризується періодами загострень з подальшою повною або частковою ремісією, тоді як первинно-прогресуючий (ППРС), вторинно-прогресуючий (ВПРС) та прогресуючий із загостреннями (ПРЗ) типи мають більш стабільний або поступовий перебіг.

Стандартне лікування

• Як лікувати розсіяний склероз? У сучасній неврології лікування розсіяного склерозу є комплексним і базується на хворобо-модифікуючих препаратах (ХМП), що допомагають зменшити кількість загострень. Серед них – ін’єкційні інтерферони (бетаферон, ребіф) та глатирамеру ацетат (копаксон), а також оральні засоби, як-от фінголімод (гіленіа) і діметилфумарат (текфідера). Для пацієнтів з агресивним перебігом хвороби застосовують моноклональні антитіла, зокрема наталізумаб (тізабрі), окрелізумаб (окревус) та алемтузумаб (лемтрада). Крім того, лікування включає симптоматичну терапію, спрямовану на полегшення конкретних проявів хвороби. Наприклад, для боротьби з втомою використовують амантадин або модафініл, для зняття м’язової спастичності – баклофен або тізанідин, а для зменшення болю – габапентин чи прегабалін. Важливою складовою є також реабілітація та підтримуюча терапія.
• Державні/приватні клініки в столиці Києві та на всій території України проводять діагностику й лікування пацієнтів з розсіяним склерозом згідно з єдиним в країні стандартом, затвердженим Міністерством охорони здоров’я (МОЗ) України. Цей документ називають уніфікованим клінічним протоколом надання медичної допомоги.
• З оновленням протоколу та реєстрацією нових ліків лікарі отримують актуалізовану інформацію для кращих результатів.

Досліджуване лікування

Процес розробки та впровадження нових препаратів для лікування розсіяного склерозу включає строгий багатоетапний контроль. Активні речовини, розроблені фармацевтичними компаніями, проходять чотирифазну перевірку (чотири послідовні етапи) в клінічних випробуваннях, перш ніж отримати дозвіл на лікувальне застосування. На першій фазі лікарі-дослідники визначають безпечність і переносимість медикаментів, зазвичай, на здорових добровольцях. У наступних II-IV фазах досліджень ефективність нового лікування на пацієнтах з РС порівнюють з іншими підходами. Це може бути: плацебо (неактивна речовина, яка імітує справжній медичний засіб), стандартне або найкраще доступне лікування.

Регулювання в Україні

• Клінічні випробування нових лікарських засобів в Україні відповідають як міжнародним правилам, так і вимогам національного законодавства.
• Для проведення кожного досліджуваного лікування потрібен опублікований на державному сайті наказ МОЗ України.
• Також у задіяних клінічних центрах мають бути письмові погодження відповідних ЛЕК (локальна етична комісія – незалежний колегіальний орган).

Правила участі

• Лікування в клінічних випробуваннях є виключно добровільним, що гарантує пацієнту повну свободу вибору.
• Участь починається після підписання паперової або електронної Форми інформованої згоди. Цей документ детально пояснює мету дослідження, можливі переваги та ризики, альтернативні методи лікування, права та обов’язки. Важливо прочитати форму уважно й поставити досліднику всі запитання до підписання.
• Учасник має право на призупинення чи дострокове припинення курсу лікування. Пацієнт може відмовитися в будь-який момент, без пояснення причин і без будь-яких наслідків для подальшого медичного обслуговування.

Переваги участі

• Нові ліки, що зараз досліджуються, можуть стати шансом отримати доступ до передових методів боротьби з розсіяним склерозом вже зараз – задовго до того, як вони стануть загальнодоступними після реєстрації. Ця унікальна можливість дарує хворим цінний час, що може мати вирішальне значення для покращення прогнозу.
• Медичні обстеження та лікування є безкоштовними. Усі необхідні процедури й ліки покриваються організаторами випробувань.
• Транспортні витрати на відвідування центрів частково або повністю компенсуються учасникам. Це усуває фінансові бар’єри.
• Ваша участь вплине на розвиток нових ліків, які стануть доступними для всіх.
• Як і будь-яке лікування розсіяного склерозу участь у випробуваннях пов’язана з певними потенційними ризиками. Нові препарати можуть мати непередбачені побічні ефекти, і немає гарантії, що лікування буде ефективним для кожного пацієнта. Однак весь процес суворо контролюється лікарями для мінімізації цих ризиків.
•  Відповіді на типові питання допоможуть більше дізнатися про переваги та ризики досліджуваного лікування.

Центри лікування

• Клінічні випробування проводяться під керівництвом висококваліфікованих і досвідчених фахівців. Дослідниками можуть бути тільки сертифіковані лікарі-неврологи, а також науковці та професори з медичних закладів.
• Кожен з дослідників проходить спеціальну підготовку та дотримується міжнародних правил проведення досліджень GCP (Good Clinical Practice – Належна клінічна практика).
• Головний дослідник несе повну відповідальність за кожен етап випробування, від набору учасників до аналізу результатів.
• Досліджуване лікування розсіяного склерозу вже проводилося в клінічних центрах державних і приватних лікарень у наступних містах: Київ, Вінниця, Дніпро, Житомир, Запоріжжя, Івано-Франківськ, Львів, Одеса, Полтава, Ужгород, Харків, Черкаси та інші. Там вивчають перспективні препарати також від відомих у світі фармацевтичних компаній.

Контроль якості

• Якість і безпечність нового лікування захворювання за протоколами клінічних досліджень контролюються на всіх рівнях: українськими регуляторними органами, фармацевтичними компаніями, контрактними організаціями CRO (Clinical Research Organization – Організація клінічних досліджень) та SMO (Site Management Organization – Організація з управління дослідницькими центрами), FDA (Food and Drug Administration – Управління з продовольства і медикаментів США), EMA (European Medicines Agency – Європейське агентство з лікарських засобів).
• Нагляд і захист прав учасників лікування забезпечують, головним чином, локальні етичні комісії.

ЗАПРОШЕННЯ НА ЛІКУВАННЯ

• Портал CRUPP — це онлайн-платформа, яка слугує централізованим джерелом інформації про клінічні випробування лікарських засобів.
• На Порталі зареєстровані дослідники запрошують безоплатно випробувати нові препарати лікування діагностованого розсіяного склерозу в міжнародних дослідженнях у Києві та містах України.
• Пацієнти з різних областей країни вибирають електронні запрошення та перевіряють відповідності критеріям набору.
• Заповнені форми на лікування направляються запрошуючим дослідникам для вирішення питання участі.

Відбір на лікування

Для включення пацієнтів дослідники перевіряють і документують відповідності/невідповідності критеріям протоколів клінічних випробувань. Як правило, не всі кандидати успішно проходять відбір для отримання інноваційного лікування розсіяного склерозу. Тому Портал надає інформацію про кількість хворих, які очікують на публікації нових запрошень.