Лікування розсіяного склерозу – нові препарати в Україні

Якщо ви шукаєте нові можливості лікування розсіяного склерозу, ця сторінка допоможе вам долучитися до міжнародних клінічних випробувань перспективних препаратів, змінюючи чи доповнюючи сучасні лікувальні стандартні підходи в Україні. Відмінності участі: добровільність, контрольованість, безоплатність.

Діагноз: Розсіяний склероз

• Розсіяний склероз (РС) — це хронічне аутоімунне захворювання, при якому імунна система помилково атакує та руйнує захисну оболонку нервових волокон, так званий мієлін, у центральній нервовій системі (головний і спинний мозок), порушуючи передачу нервових імпульсів. Симптоми є різноманітними й можуть включати: оніміння або слабкість у кінцівках, проблеми із зором (розмитість, двоїння, біль в оці), втому, проблеми з координацією та рівновагою, порушення мови та ковтання, когнітивні розлади (проблеми з пам’яттю, увагою). Діагноз встановлюють за допомогою неврологічного огляду, магнітно-резонансної томографії (МРТ) і аналізу спинномозкової рідини (ліквору).
• Неконтрольований РС загрожує розвитком неврологічних порушень (проблеми з ходою, паралічі), когнітивних розладів (пам’ять, увага), проблем з сечовипусканням і травленням, психічних розладів (депресія, тривожність), а також значним погіршенням зору, мови та ковтання, суттєво погіршуючи прогноз і якість життя пацієнта.
• Класифікація розсіяного склерозу базується на чотирьох основних типах перебігу захворювання. Найпоширенішим є рецидивно-ремітуючий тип, який характеризується періодами загострень з подальшою повною або частковою ремісією, тоді як первинно-прогресуючий, вторинно-прогресуючий та прогресуючий із загостреннями типи мають більш стабільний або поступовий перебіг.

Стандартне лікування

• Як лікують розсіяний склероз в Україні? В сучасній неврології лікування розсіяного склерозу є комплексним і має на меті досягнення стійкої ремісії, що означає тривалий період без загострень та уповільнення прогресування хвороби. Терапія базується на хворобо-модифікуючих препаратах. Серед них – ін’єкційні інтерферони (бетаферон, ребіф) та глатирамеру ацетат (копаксон), а також оральні засоби (фінголімод, діметилфумарат). Для пацієнтів з агресивним перебігом застосовують моноклональні антитіла (наталізумаб, окрелізумаб, алемтузумаб). Також важливим є симптоматичне лікування. Для боротьби з втомою використовують амантадин або модафініл, для зняття м’язового спазму — баклофен чи тізанідин, а для зменшення болю — габапентин або прегабалін. Окрім медикаментів, невіддільною частиною допомоги є реабілітація.
• Державні та приватні клініки  проводять діагностику й лікування пацієнтів з розсіяним склерозом згідно з єдиним в країні стандартом, затвердженим Міністерством охорони здоров’я (МОЗ) України. Цей документ називають уніфікованим клінічним протоколом надання медичної допомоги.
• З оновленням протоколу та реєстрацією нових ліків лікарі отримують актуалізовану інформацію для кращих результатів.

Досліджуване лікування

Процес розробки та впровадження препаратів для лікування розсіяного склерозу проходить строгий багатоетапний контроль. Активні речовини, розроблені фармацевтичними компаніями, проходять чотири послідовні фази клінічних випробувань.

• На першій фазі лікарі-дослідники визначають безпечність і переносимість медикаментів, зазвичай, у невеликій групі здорових добровольців.
• В наступних фазах (II-IV) ефективність і безпечність нового лікування на пацієнтах з розсіяним склерозом порівнюють з іншими підходами. Це може бути плацебо (неактивна речовина, яка імітує справжній медичний засіб), стандартне або найкраще доступне лікування.

Регулювання в Україні

• Клінічні випробування нових лікарських засобів в Україні відповідають як міжнародним правилам, так і вимогам національного законодавства.
• Для проведення кожного досліджуваного лікування потрібен опублікований на державному сайті наказ МОЗ України.
• Також у задіяних клінічних центрах мають бути письмові погодження відповідних ЛЕК (локальна етична комісія – незалежний колегіальний орган).

Правила участі

• Участь у клінічних випробуваннях є виключно добровільною, що гарантує пацієнту повну свободу вибору.
• Лікування починається після підписання паперової або електронної Форми інформованої згоди. Цей документ детально пояснює мету дослідження, можливі переваги та ризики, альтернативні методи лікування, права та обов’язки. Важливо прочитати текст документа уважно й поставити досліднику всі запитання до підписання.
• Учасник має право на призупинення чи дострокове припинення курсу лікування. Відмовитися можна в будь-який момент, без пояснення причин лікарю і без будь-яких наслідків для подальшого медичного обслуговування.

Переваги та ризики

• Нові ліки, що зараз досліджуються, можуть стати шансом отримати доступ до передових методів боротьби з розсіяним склерозом вже зараз – задовго до того, як вони стануть загальнодоступними після реєстрації. Ця унікальна можливість дарує хворим цінний час, що може мати вирішальне значення для покращення прогнозу.
• Медичні обстеження та лікування є безкоштовними. Усі необхідні процедури й ліки покриваються організаторами випробувань. Крім того, транспортні витрати на відвідування центрів часто компенсуються учасникам.
• Як і будь-яке лікування розсіяного склерозу, участь у випробуваннях пов’язана з певними потенційними ризиками. Нові препарати ще не вивчені, тому можуть мати непередбачені побічні ефекти. І немає гарантії, що лікування ними буде ефективним і безпечним для кожного пацієнта. Однак весь процес суворо контролюється лікарями для мінімізації цих ризиків.
•  Відповіді на типові питання допоможуть більше дізнатися про переваги та ризики досліджуваного лікування.

Центри лікування

• Випробування проводяться клінічними центрами під керівництвом висококваліфікованих і досвідчених фахівців. Дослідниками можуть бути тільки сертифіковані лікарі-неврологи, а також науковці та професори з медичних закладів.
• Кожен з дослідників проходить спеціальну підготовку та дотримується міжнародних правил проведення досліджень GCP (Good Clinical Practice – Належна клінічна практика).
• Головний дослідник несе повну відповідальність за кожен етап випробування, від набору учасників до аналізу результатів.
• Досліджуване лікування розсіяного склерозу вже проводилося в клінічних центрах державних і приватних лікарень у наступних містах: Київ, Вінниця, Дніпро, Житомир, Запоріжжя, Івано-Франківськ, Львів, Одеса, Полтава, Ужгород, Харків, Черкаси та інші. Там вивчають перспективні препарати також від відомих у світі фармацевтичних компаній.

Контроль якості

• Якість і безпечність нового лікування захворювання за протоколами клінічних досліджень контролюються на всіх рівнях: українськими регуляторними органами, фармацевтичними компаніями, контрактними організаціями CRO (Clinical Research Organization – Організація клінічних досліджень) та SMO (Site Management Organization – Організація з управління дослідницькими центрами), FDA (Food and Drug Administration – Управління з продовольства і медикаментів США), EMA (European Medicines Agency – Європейське агентство з лікарських засобів).
• Нагляд і захист прав учасників лікування забезпечують, головним чином, локальні етичні комісії.

ЗАПРОШЕННЯ НА ЛІКУВАННЯ

• Портал CRUPP — це онлайн-платформа, яка слугує централізованим джерелом інформації про клінічні випробування лікарських засобів. Його основна функція полягає в забезпеченні прозорості та доступності даних для пацієнтів, медичних працівників і широкої громадськості.
• Зареєстровані лікарі запрошують безоплатно випробувати нові препарати лікування розсіяного склерозу в міжнародних дослідженнях у Києві та містах України.
• Пацієнти з різних областей країни вибирають електронні запрошення та перевіряють відповідності критеріям набору.
• Заповнені форми на лікування направляються запрошуючим дослідникам для вирішення питання участі.

Відбір на лікування

• Для включення пацієнтів дослідники перевіряють і документують відповідності/невідповідності критеріям набору за протоколами клінічних випробувань.
• Як правило, не всі кандидати успішно проходять відбір для отримання інноваційного лікування розсіяного склерозу. Тому, Портал надає інформацію про кількість хворих, які очікують на публікації нових запрошень.