Лікування системного червоного вовчака – нові препарати в Україні

Якщо ви шукаєте нові можливості лікування системного червоного вовчака, ця сторінка допоможе вам долучитися до міжнародних клінічних випробувань перспективних препаратів, змінюючи чи доповнюючи сучасні лікувальні стандартні підходи в Україні. Відмінності участі: добровільність, контрольованість, безоплатність.

Діагноз: Системний червоний вовчак

• Системний червоний вовчак (СЧВ) — це хронічне аутоімунне системне захворювання сполучної тканини, при якому імунна система починає виробляти  аутоантитіла, які циркулюють в крові, осідають в дрібних судинах різних органів і викликають хронічне запалення та пошкодження.
• СЧВ може проявлятися різноманітними симптомами, що вражають різні органи й системи, включаючи втому, біль у суглобах, висипання (часто на обличчі у формі метелика), лихоманку, чутливість до сонця та проблеми з нирками, серцем, легенями або нервовою системою. Для підтвердження діагнозу проводять аналіз крові на специфічні аутоантитіла: виявлення антинуклеарних антитіл, а також антитіл до двоспіральної ДНК (анти-dsDNA), які є високоспецифічними.
• Неконтрольований червоний вовчак загрожує розвитком численних ускладнень, включаючи нирки (вовчаковий нефрит), серцево-судинну систему (міокардит, перикардит), нервову систему (нейролюпус), легені (плеврит, пневмоніт), шкіру (еритема), суглоби і кров (анемія), значно погіршуючи прогноз і якість життя пацієнта.

Стандартне лікування

• Як лікують червоний вовчак в Україні? В сучасній ревматології лікування системного червоного вовчака є багатокомпонентним і спрямоване на контроль аутоімунного запалення. Основою медикаментозної терапії є імунодепресанти (гідроксихлорохін, метотрексат), які допомагають уповільнити прогресування хвороби. Для контролю гострих загострень використовують кортикостероїди (преднізолон, метилпреднізолон, дексаметазон). У важких випадках або при неефективності цього лікування застосовують такі препарати, як цитостатики (мікофенолату мофетил, азатіоприн) та біологічну терапію (белімумаб, аніфролумаб), що дозволяє досягти тривалої ремісії.
• Державні/приватні клініки проводять діагностику й лікування пацієнтів з системним червоним вовчаком згідно з єдиним в країні стандартом, затвердженим Міністерством охорони здоров’я (МОЗ) України. Цей документ називають уніфікованим клінічним протоколом надання медичної допомоги.
• З реєстрацією нових ліків та оновленням протоколу лікарі отримують актуалізовану інформацію для кращих результатів.

Досліджуване лікування

Процес розробки та впровадження препаратів для покращення лікування червоного вовчака проходить строгий багатоетапний контроль. Активні речовини, розроблені фармацевтичними компаніями, проходять чотири послідовні фази клінічних випробувань.

• На першій фазі лікарі-дослідники визначають безпечність і переносимість медикаментів, зазвичай, у невеликій групі здорових добровольців, але також можуть залучатись і пацієнти з запущеною формою хвороби, які вже випробували стандартні методи допомоги.
• У наступних фазах (II-IV) ефективність і безпечність нового лікування на великих групах (сотні – тисячі) пацієнтів з СЧВ порівнюють з іншими підходами. Це може бути плацебо (неактивна речовина, яка імітує справжній медичний засіб), стандартне або найкраще доступне лікування.

Регулювання в Україні

• Клінічні випробування нових лікарських засобів в Україні відповідають як міжнародним правилам, так і вимогам національного законодавства.
• Для проведення кожного досліджуваного лікування потрібен опублікований на державному сайті наказ МОЗ України.
• Також у задіяних клінічних центрах мають бути письмові погодження відповідних ЛЕК (локальна етична комісія – незалежний колегіальний орган).

Правила участі

• Участь у клінічних випробуваннях є виключно добровільною, що гарантує пацієнту повну свободу вибору.
• Лікування починається після підписання паперової або електронної Форми інформованої згоди. Цей документ детально пояснює мету дослідження, можливі переваги та ризики, альтернативні методи лікування, права й обов’язки. Важливо уважно прочитати форму та поставити досліднику всі запитання до підписання.
• Учасник має право на призупинення чи дострокове припинення курсу лікування. Відмовитися можна в будь-який момент, без пояснення причин і без будь-яких наслідків для подальшого медичного обслуговування.

Переваги та ризики

• Нове лікування, що зараз досліджується, може стати шансом отримати доступ до передових методів боротьби з червоним вовчаком вже зараз – задовго до того, як вони стануть загальнодоступними після реєстрації. Ця унікальна можливість дарує хворим цінний час, що може мати вирішальне значення для покращення прогнозу.
• Медичні обстеження та лікування є безкоштовними. Всі необхідні процедури й ліки покриваються організаторами випробувань. Крім того, транспортні витрати на відвідування центрів часто компенсуються учасникам.
• Як і будь-яке лікування червоного вовчака, участь у випробуваннях пов’язана з певними потенційними ризиками. Нові речовини ще не вивчені, тому можуть мати непередбачені побічні ефекти. І немає гарантії, що лікування буде ефективним і безпечним для кожного пацієнта. Однак весь процес суворо контролюється лікарями для мінімізації цих ризиків.
• Відповіді на типові питання допоможуть більше дізнатися про переваги та ризики досліджуваного лікування.

Центри лікування

• Міжнародні клінічні випробування проводяться під керівництвом висококваліфікованих і досвідчених фахівців. Дослідниками можуть бути тільки сертифіковані лікарі-ревматологи, а також науковці та професори з медичних закладів.
• Кожен з дослідників проходить спеціальну підготовку та дотримується міжнародних правил проведення досліджень GCP (Good Clinical Practice – Належна клінічна практика).
• Головний дослідник несе повну відповідальність за кожен етап випробування, від набору учасників до аналізу результатів.
• Досліджуване лікування червоного вовчака вже проводилося в клінічних центрах державних і приватних лікарень у наступних містах: Київ, Вінниця, Дніпро, Житомир, Запоріжжя, Львів, Одеса, Полтава, Ужгород, Харків та інші. Там вивчають перспективні препарати також і від відомих у світі фармацевтичних компаній.

Контроль якості

• Якість і безпечність нового лікування захворювання за протоколами клінічних досліджень контролюються на всіх рівнях: українськими регуляторними органами, фармацевтичними компаніями, контрактними організаціями CRO (Clinical Research Organization – Організація клінічних досліджень) та SMO (Site Management Organization – Організація з управління дослідницькими центрами), FDA (Food and Drug Administration – Управління з продовольства і медикаментів США), EMA (European Medicines Agency – Європейське агентство з лікарських засобів).
• Нагляд і захист прав учасників забезпечують, головним чином, локальні етичні комісії.

ЗАПРОШЕННЯ НА ЛІКУВАННЯ

• Наш Портал CRUPP — це онлайн-платформа, яка слугує централізованим джерелом інформації про клінічні випробування лікарських засобів. Його основна функція полягає в забезпеченні прозорості та доступності даних для пацієнтів, медичних працівників і широкої громадськості.
• Зареєстровані лікарі запрошують безоплатно випробувати нові препарати лікування системного червоного вовчака в міжнародних дослідженнях у Києві та містах України.
• Пацієнти з різних областей країни можуть вибирати електронні запрошення та перевіряти свої відповідності критеріям набору.
• Заповнені форми на лікування направляються запрошуючим дослідникам для вирішення питання участі.

Відбір на лікування

• Для включення пацієнтів лікарі перевіряють і документують відповідності/невідповідності критеріям протоколів клінічних випробувань.
• Як правило, не всі кандидати успішно проходять відбір на отримання інноваційного лікування червоного вовчака. Тому, Портал надає інформацію про кількість хворих, які очікують на публікації нових запрошень.