Лікування системної склеродермії – нові препарати в Україні

Якщо ви шукаєте нові можливості лікування системної склеродермії, ця сторінка допоможе долучитися до клінічних випробувань перспективних препаратів, змінюючи чи доповнюючи стандартні підходи. Відмінності участі: добровільність, контрольованість, безкоштовність.

Системна склеродермія

• Системна склеродермія (ССД або системний склероз) — це хронічне аутоімунне захворювання, що характеризується надмірним утворенням колагену, що призводить до ущільнення шкіри та пошкодження внутрішніх органів. Симптоми стану включають потовщення та затвердіння шкіри, феномен Рейно, біль у суглобах, а також проблеми з травленням, диханням і серцем.
• Неконтрольована ССД може призвести до серйозних ускладнень, таких як легенева гіпертензія, незворотний фіброз легень, гостра ниркова криза та прогресуюча серцева недостатність, суттєво погіршуючи прогноз і якість життя пацієнта.
• Системна склеродермія класифікується за характером шкірних проявів на дифузну (з поширеним ущільненням шкіри та раннім ураженням внутрішніх органів) та лімітовану форму захворювання (з обмеженим ураженням шкіри, часто з CREST-синдромом, і пізнішим розвитком вісцеральних ускладнень).

Стандартне лікування

• Як лікувати системну склеродермію? В сучасній ревматології лікування системної склеродермії спрямовано на уповільнення прогресування та контроль симптомів. Для цього застосовують імуносупресивні препарати (метотрексат, мікофенолату мофетил) та протифіброзні засоби (нінтеданіб, пірфенідон). Судинні ускладнення контролюються терапією за допомогою судинорозширювальних препаратів (пентоксифілін, іломедін) та засобів для зниження в’язкості крові (аспірин, гепарин). Симптоматичне медикаментозне лікування включає нестероїдні протизапальні препарати (НПЗП) (наприклад, ібупрофен, диклофенак) і парацетамол.
• Державні/приватні клініки в столиці Києві та на всій території України проводять діагностику й лікування пацієнтів зі склеродермією згідно з єдиним в країні стандартом, затвердженим Міністерство охорони здоров’я (МОЗ) України. Цей документ називають уніфікованим клінічним протоколом надання медичної допомоги.
• З оновленням протоколу та реєстрацією нових медикаментів лікарі отримують актуалізовану інформацію для кращих результатів.

Досліджуване лікування

Процес розробки та впровадження нових препаратів для лікування склеродермії включає строгий багатоетапний контроль. Активні речовини, розроблені фармацевтичними компаніями, проходять чотирифазну перевірку (чотири послідовні етапи) в клінічних випробуваннях, перш ніж отримати дозвіл на лікувальне застосування. На першій фазі лікарі-дослідники визначають безпечність і переносимість медикаментів, зазвичай, на пацієнтах з прогресуючою ССД. У наступних II-IV фазах досліджень ефективність нового лікування порівнюють з іншими підходами. Це може бути: плацебо (неактивна речовина, яка імітує справжній медичний засіб), стандартне або найкраще доступне лікування.

Регулювання в Україні

• Клінічні випробування нових лікарських засобів в Україні відповідають як міжнародним правилам, так і вимогам національного законодавства.
• Для проведення кожного досліджуваного лікування потрібен опублікований на державному сайті наказ МОЗ України.
• Також у задіяних клінічних центрах мають бути письмові погодження відповідних ЛЕК (Локальна етична комісія – незалежний колегіальний орган).

Правила участі

• Лікування в клінічних випробуваннях є виключно добровільним, що гарантує пацієнту повну свободу вибору.
• Участь починається після підписання паперової або електронної Форми інформованої згоди. Цей документ детально пояснює мету дослідження, можливі переваги та ризики, альтернативні методи лікування, права та обов’язки. Важливо прочитати форму уважно й поставити досліднику всі запитання до підписання.
• Учасник має право на призупинення чи дострокове припинення курсу лікування. Пацієнт може відмовитися в будь-який момент, без пояснення причин і без будь-яких наслідків для подальшого медичного обслуговування.

Переваги участі

• Нові ліки, що зараз досліджуються, можуть стати шансом отримати доступ до передових методів боротьби з системною склеродермією вже зараз – задовго до того, як вони стануть загальнодоступними після реєстрації. Ця унікальна можливість дарує хворому цінний час, що може мати вирішальне значення для покращення прогнозу.
• Медичні обстеження та лікування є безкоштовними. Усі необхідні процедури й ліки покриваються організаторами випробувань.
• Транспортні витрати на відвідування центрів частково або повністю компенсуються учасникам. Це усуває фінансові бар’єри.
• Ваша участь вплине на розвиток нових ліків, які стануть доступними для всіх.
• Як і будь-яке лікування склеродермії, участь пов’язана з певними потенційними ризиками. Нові препарати можуть мати непередбачені побічні ефекти, і немає гарантії, що лікування буде ефективним для кожного пацієнта. Однако весь процес суворо контролюється лікарями для мінімізації цих ризиків.
• Відповіді на типові питання допоможуть більше дізнатися про переваги та ризики досліджуваного лікування.

Центри лікування

• Клінічні випробування проводяться під керівництвом висококваліфікованих і досвідчених фахівців. Дослідниками можуть бути тільки сертифіковані лікарі-ревматологи, а також науковці та професори з медичних закладів.
• Кожен з них проходить спеціальну підготовку та дотримується міжнародних правил проведення досліджень GCP (Good Clinical Practice – Належна клінічна практика).
• Головний дослідник несе повну відповідальність за кожен етап випробування, від набору учасників до аналізу результатів.
• Досліджуване лікування склеродермії вже проводилося в клінічних центрах державних і приватних лікарень у наступних містах: Київ, Вінниця, Дніпро, Львів, Полтава, Тернопіль та інші. Там вивчають перспективні препарати також від відомих у світі фармацевтичних компаній.

Контроль якості

• Якість і безпечність нового лікування захворювання контролюються на всіх рівнях: українськими регуляторними органами, фармацевтичними компаніями, контрактними організаціями CRO (Clinical Research Organization – Організація клінічних досліджень) та SMO (Site Management Organization – Організація з управління дослідницькими центрами), FDA (Food and Drug Administration – Управління з продовольства і медикаментів США), EMA (European Medicines Agency – Європейське агентство з лікарських засобів).
• Нагляд і захист прав учасників лікування забезпечують, головним чином, локальні етичні комісії.

ЗАПРОШЕННЯ НА ЛІКУВАННЯ

• Портал CRUPP — це онлайн-платформа, яка слугує централізованим джерелом інформації про клінічні випробування лікарських засобів. Його основна функція полягає в забезпеченні прозорості та доступності даних  для пацієнтів, медичних працівників і широкої громадськості.
• На Порталі зареєстровані дослідники запрошують випробувати нові препарати лікування системної склеродермії в Києві та містах України.
• Пацієнти з різних областей країни можуть вибирати електронні запрошення та перевіряти відповідності критеріям набору.
• Заповнені форми на лікування направляються запрошуючим дослідникам для вирішення питання участі.

Відбір на лікування

Для включення пацієнтів дослідники перевіряють і документують відповідності/невідповідності критеріям протоколів клінічних досліджень. Як правило, не всі кандидати успішно проходять відбір для отримання інноваційного лікування склеродермії. Тому наш Портал надає інформацію про кількість хворих, які очікують на публікації нових запрошень.