Лікування системної склеродермії – нові препарати в Україні

Лікування системної склеродермії постійно розвивається. Якщо ви шукаєте нові можливості терапії, ця сторінка допоможе вам долучитися до клінічних випробувань перспективних медикаментів, змінюючи чи доповнюючи стандартні підходи.

Стандартне лікування системної склеродермії

Чому важливо лікувати системну склеродермію?

• Системна склеродермія (ССД) — це хронічне аутоімунне захворювання, при якому організм виробляє надмірну кількість колагену. Це призводить до ураження шкіри, суглобів та внутрішніх органів.
• Діагностика ССД є комплексною, оскільки вона має широкий спектр проявів і може вражати багато органів. Вона ґрунтується на поєднанні клінічної картини (характерні зміни шкіри, суглобів, внутрішніх органів), лабораторних аналізів (виявлення специфічних аутоантитіл, таких як антитіла до топоізомерази I (анти-Scl-70), антицентромерні антитіла (АЦА), антитіла до РНК-полімерази III), а також інструментальних методів дослідження для оцінки ураження внутрішніх органів (наприклад, капіляроскопія нігтьового ложа, рентгенографія грудної клітки, УЗД серця, функціональні легеневі тести, ендоскопія верхніх відділів ШКТ).
• Неконтрольована системна склеродермія може призвести до численних серйозних ускладнень і серед них: синдром Рейно, склеротичні зміни шкіри, інтерстиціальне захворювання легень, легенева гіпертензія, проблеми зі шлунково-кишковим трактом (такі як дисфагія та гастроезофагеальний рефлюкс), склеродермічний нирковий криз, а також ураження серця, включаючи кардіоміопатію та перикардит. Усі ці ускладнення значно погіршують якість життя пацієнта та його прогноз.

Як зараз лікують системну склеродермію?

• У сучасній ревматології лікування системної склеродермії спрямовано на контроль симптомів, уповільнення прогресування захворювання, запобігання ускладненням та покращення якості життя шляхом застосування: імуносупресивних препаратів (наприклад, метотрексат, мікофенолату мофетил, циклофосфамід, азатіоприн, ритуксимаб, тоцилізумаб); протифіброзних засобів (таких як нінтеданіб); судинорозширювальних препаратів (включаючи пентоксифілін, вазопростан, іломедін, силденафіл); засобів для зниження в’язкості крові (аспірин, гепарин); та симптоматичної терапії, залежно від уражених органів, яка може включати парацетамол, трамадол, НПЗП, прокінетичні ЛЗ та антибіотики.
• Державні/приватні клініки в столиці Києві та на всій території України проводять діагностику й лікування пацієнтів з системною склеродермією згідно з єдиним в країні стандартом, затвердженим Міністерство охорони здоров’я України (МОЗ України). Цей документ називають уніфікованим клінічним протоколом надання медичної допомоги.
• З оновленням протоколу та реєстрацією нових ліків лікарі отримують актуалізовану інформацію для кращих результатів терапії.

Досліджуване лікування системної склеродермії

Фази клінічного випробування

Процес розробки та впровадження нових препаратів для лікування системної склеродермії включає строгий багатоетапний контроль. Активні речовини, розроблені фармацевтичними компаніями, проходять чотирифазну перевірку (чотири послідовні етапи) в клінічних випробуваннях, перш ніж отримати дозвіл на лікувальне застосування. На першій фазі лікарі-дослідники визначають безпечність та переносимість нових препаратів, зазвичай на пацієнтах з прогресуючим захворюванням, для яких стандартне лікування не дало результатів. У наступних II-IV фазах клінічних випробувань ефективність нового лікування порівнюють з іншими підходами. Це може бути:

• Плацебо, якщо ефективне стандартне лікування відсутнє й пацієнт не буде позбавлений необхідної медичної допомоги.
• Стандартне лікування, якщо воно вже існує. Це дозволяє оцінити, чи є новий препарат кращим або принаймні таким же ефективним, як вже встановлені методи.
• Найкраща доступна терапія, яка може включати комбінації існуючих препаратів або інші підходи.

Регулювання в Україні

• Клінічні випробування нових лікарських засобів в Україні відповідають як міжнародним правилам, так і вимогам національного законодавства.
• Для проведення кожного досліджуваного лікування потрібен опублікований на державному сайті наказ МОЗ України.
• Також у задіяних клінічних центрах мають бути письмові погодження відповідних ЛЕК (локальна етична комісія – незалежний колегіальний орган).

Правила участі

• Лікування в клінічних випробуваннях є виключно добровільним, що гарантує пацієнту повну свободу вибору.
• Участь починається після підписання паперової або електронної Форми інформованої згоди. Цей документ детально пояснює мету дослідження, можливі переваги та ризики, альтернативні методи лікування, права та обов’язки. Важливо прочитати його уважно і поставити всі запитання до підписання.
• Учасник має право на призупинення чи дострокове припинення курсу лікування. Пацієнт може відмовитися від подальшої участі у дослідженні в будь-який момент, без пояснення причин і без будь-яких наслідків для подальшого медичного обслуговування.

Переваги та ризики лікування

• Нові ліки, що зараз досліджуються, можуть стати шансом отримати доступ до передових методів боротьби з системною склеродермією вже зараз – задовго до того, як вони стануть загальнодоступними після реєстрації. Ця унікальна можливість дарує пацієнтам цінний час, що може мати вирішальне значення для покращення прогнозу.
• Медичні обстеження та лікування в клінічних дослідженнях є безкоштовними. Усі необхідні процедури та ліки покриваються організаторами випробувань. Для пацієнтів ціна = 0 грн.
• Транспортні витрати на відвідування центрів частково або повністю компенсуються. Це усуває фінансові бар’єри для пацієнтів.
• Кожен, хто готовий взяти участь, стає невід’ємною частиною глобального медичного прогресу. Ваша участь вплине на розвиток нових терапій, які стануть доступними для всіх.
• Як і будь-яке лікування, участь у випробуваннях пов’язана з певними потенційними ризиками. Нові препарати можуть мати непередбачені побічні ефекти, і немає гарантії, що лікування буде ефективним для кожного пацієнта. Однак безпека та добробут учасників є найвищим пріоритетом, і весь процес суворо контролюється для мінімізації цих ризиків.
• Відповіді на типові питання допоможуть більше дізнатися про переваги та ризики досліджуваного лікування.

Дослідники та центри лікування

• Клінічні випробування проводяться під керівництвом висококваліфікованих та досвідчених фахівців. Дослідниками можуть бути тільки сертифіковані лікарі-ревматологи, а також науковці та професори з медичних закладів.
• Кожен з дослідників проходить спеціальну підготовку та дотримується міжнародних правил проведення клінічних досліджень GCP (Good Clinical Practice – Належна клінічна практика).
• Головний дослідник несе повну відповідальність за кожен етап випробування, від набору пацієнтів до аналізу результатів.
• Досліджуване лікування системної склеродермії вже проводилося в клінічних центрах державних і приватних лікарень у наступних містах: Київ, Вінниця, Дніпро, Львів, Полтава, Тернопіль та інші. Там вивчають перспективні препарати також від відомих у світі фармацевтичних компаній.

Контроль якості лікування

• Якість і безпечність нового лікування за протоколами клінічних досліджень контролюються на всіх рівнях: українськими регуляторними органами, фармацевтичними компаніями, контрактними організаціями CRO (Clinical Research Organization – Організація клінічних досліджень) та SMO (Site Management Organization – Організація з управління дослідницькими центрами), FDA (Food and Drug Administration – Управління з продовольства і медикаментів США), EMA (European Medicines Agency – Європейське агентство з лікарських засобів).
• Нагляд і захист прав учасників лікування забезпечують, головним чином, локальні етичні комісії.

ЗАПРОШЕННЯ НА ЛІКУВАННЯ

• Портал CRUPP — це онлайн-платформа, яка слугує централізованим джерелом інформації про клінічні випробування лікарських засобів. Його основна функція полягає в забезпеченні прозорості та доступності даних про поточні та заплановані дослідження як для пацієнтів, так і для медичних працівників та широкої громадськості.
• На Порталі зареєстровані дослідники запрошують випробувати нові препарати лікування системної склеродермії в міжнародних дослідженнях у Києві та містах України.
• Пацієнти з різних областей країни можуть вибирати електронні запрошення та перевіряти відповідності критеріям набору.
• Заповнені форми на лікування направляються запрошуючим дослідникам для подальшого контакту.

Відбір на лікування

Для включення пацієнтів дослідники перевіряють і документують відповідності/невідповідності критеріям протоколів клінічних випробувань. Як правило, не всі кандидати з системною склеродермією успішно проходять медичний відбір на інноваційне лікування. Тому наш Портал публікує інформацію про кількість хворих, які очікують на нові запрошення.