Лікування системної склеродермії – нові препарати в Україні

Якщо ви шукаєте нові можливості лікування системної склеродермії, ця сторінка допоможе вам долучитися до міжнародних клінічних випробувань перспективних препаратів, доповнюючи стандартні підходи в Україні. Відмінності участі: добровільність, контрольованість, безоплатність.

Діагноз: Системна склеродермія

• Системна склеродермія (ССД) — це хронічне аутоімунне захворювання, що характеризується надмірним утворенням колагену, що призводить до ущільнення шкіри та пошкодження внутрішніх органів. Симптоми стану включають потовщення та затвердіння шкіри, феномен Рейно, біль у суглобах, а також проблеми з травленням, диханням і серцем.
• Неконтрольована ССД може призвести до серйозних ускладнень, таких як легенева гіпертензія, незворотний фіброз легень, гостра ниркова криза та прогресуюча серцева недостатність, суттєво погіршуючи прогноз і якість життя пацієнта.
• Системна склеродермія класифікується за характером шкірних проявів на дифузну (з поширеним ущільненням шкіри та раннім ураженням внутрішніх органів) та лімітовану форму захворювання (з обмеженим ураженням шкіри, часто з CREST-синдромом, і пізнішим розвитком вісцеральних ускладнень).

Стандартне лікування

• Як лікують системну склеродермію в Україні? В сучасній ревматології лікування системної склеродермії спрямовано на уповільнення прогресування та досягнення стабільної ремісії симптомів. Для цього застосовують імуносупресивні препарати (метотрексат, мікофенолату мофетил) та протифіброзні засоби (нінтеданіб, пірфенідон). Судинні ускладнення контролюються медикаментозною терапією за допомогою судинорозширювальних препаратів (пентоксифілін, іломедін) та засобів для зниження в’язкості крові (аспірин, гепарин). Симптоматичне консервативне лікування включає нестероїдні протизапальні препарати (ібупрофен, диклофенак) і парацетамол.
• Державні/приватні клініки проводять діагностику та лікування пацієнтів зі склеродермією згідно з єдиним в країні стандартом (протокол), затвердженим Міністерство охорони здоров’я (МОЗ) України. Цей документ називають уніфікованим клінічним протоколом надання медичної допомоги.
• З реєстрацією нових медикаментів і оновленням протоколу лікарі отримують актуалізовану інформацію для кращих результатів.

Досліджуване лікування

Процес розробки та впровадження препаратів, які покращують лікування системної склеродермії, підлягає строгому багатоетапному контролю. Активні речовини, розроблені фармацевтичними компаніями, вивчаються в чотири послідовні фази за протоколами клінічних випробувань.

• На першій фазі лікарі-дослідники визначають безпечність і переносимість медикаментів, зазвичай, у невеликій групі пацієнтів із запущеною системною склеродермією , які вже випробували стандартні методи допомоги.
• На наступних фазах (II-IV) ефективність і безпечність нового лікування порівнюють з іншими підходами. Це може бути плацебо (неактивна речовина, яка імітує справжній медичний засіб), стандартне або найкраще доступне лікування.

Регулювання в Україні

• Клінічні випробування нових лікарських засобів в Україні відповідають як міжнародним правилам, так і вимогам національного законодавства.
• Для проведення кожного досліджуваного лікування потрібен опублікований на державному сайті наказ МОЗ України.
• Також у задіяних клінічних центрах мають бути письмові погодження відповідних ЛЕК (Локальна етична комісія – незалежний колегіальний орган).

Правила участі

• Участь в клінічних випробуваннях є виключно добровільною, що гарантує пацієнту повну свободу вибору.
• Лікування починається після підписання паперової або електронної Форми інформованої згоди. Цей документ детально пояснює мету дослідження, можливі переваги та ризики, альтернативні методи лікування, права та обов’язки. Важливо уважно прочитати текст документа й поставити досліднику всі запитання до підписання.
• Учасник має право на призупинення чи дострокове припинення курсу лікування. Відмовитися можна в будь-який момент, без пояснення причин і без будь-яких наслідків для подальшого медичного обслуговування.

Переваги та ризики

• Нові ліки, що зараз досліджуються, можуть стати шансом отримати доступ до передових методів боротьби з системною склеродермією вже зараз – задовго до того, як вони стануть загальнодоступними після реєстрації. Ця унікальна можливість дарує хворому цінний час, що може мати вирішальне значення для покращення прогнозу.
• Медичні обстеження та лікування є безкоштовними. Вартість необхідних процедур і ліків покривається організаторами випробувань — відповідальними фармацевтичними компаніями. Крім того, транспортні витрати на відвідування центрів часто компенсуються учасникам.
• Як і будь-яке лікування склеродермії, участь у випробуваннях пов’язана з певними потенційними ризиками. Нові препарати ще не вивчені, тому можуть мати непередбачені побічні ефекти. І немає гарантії, що лікування буде ефективним для кожного пацієнта. Однако весь процес суворо контролюється для мінімізації цих ризиків.
• Відповіді на типові питання допоможуть більше дізнатися про переваги та ризики досліджуваного лікування.

Центри лікування

• Клінічні випробування проводяться в центрах під керівництвом висококваліфікованих і досвідчених фахівців. Дослідниками можуть бути тільки сертифіковані лікарі-ревматологи, а також науковці та професори з медичних закладів.
• Кожен з дослідників проходить спеціальну підготовку та дотримується міжнародних правил проведення досліджень GCP (Good Clinical Practice – Належна клінічна практика).
• Головний дослідник несе повну відповідальність за кожен етап випробування, від набору учасників до аналізу результатів.
• Досліджуване лікування системної склеродермії вже проводилося в клінічних центрах державних і приватних лікарень у наступних містах: Київ, Вінниця, Дніпро, Львів, Полтава, Тернопіль та інші. Там вивчають перспективні препарати також від відомих у світі фармацевтичних компаній.

Контроль якості

• Якість і безпечність нового лікування захворювання за протоколами досліджень контролюються на всіх рівнях: українськими регуляторними органами, фармацевтичними компаніями, контрактними організаціями CRO (Clinical Research Organization – Організація клінічних досліджень) та SMO (Site Management Organization – Організація з управління дослідницькими центрами), FDA (Food and Drug Administration – Управління з продовольства і медикаментів США), EMA (European Medicines Agency – Європейське агентство з лікарських засобів).
• Нагляд і захист прав учасників лікування забезпечують, головним чином, локальні етичні комісії.

ЗАПРОШЕННЯ НА ЛІКУВАННЯ

• Наш Портал CRUPP — це онлайн-платформа, яка слугує централізованим джерелом інформації про клінічні випробування лікарських засобів. Його основна функція полягає в забезпеченні прозорості та доступності даних  для пацієнтів, медичних працівників і широкої громадськості.
• Зареєстровані лікарі запрошують безоплатно випробувати нові препарати лікування в міжнародних дослідженнях системної склеродермії в Києві та містах України.
• Пацієнти з різних областей країни можуть вибирати електронні запрошення та перевіряти відповідності заявленим критеріям набору.
• Заповнені форми на лікування направляються запрошуючим дослідникам для вирішення питання участі.

Відбір на лікування

• Для включення пацієнтів дослідники перевіряють і документують відповідності/невідповідності критеріям набору за протоколами клінічних випробувань.
• Як правило, не всі кандидати успішно проходять відбір для отримання інноваційного лікування системної склеродермії. Тому Портал надає інформацію про кількість хворих, які очікують на публікації нових запрошень.