Лікування системної склеродермії — нові препарати в Україні

Якщо ви шукаєте нове лікування системної склеродермії, ця сторінка допоможе вам долучитися в Україні до міжнародних клінічних випробувань перспективних препаратів, доповнюючи стандартні підходи.

Системна склеродермія

• Системна склеродермія — це хронічне аутоімунне запальне захворювання, яке характеризується надмірним утворенням колагену у шкірі та внутрішніх органах.
• Симптоми системної склеродермії включають синдром Рейно, набряк і потовщення шкіри, біль у м’язах і суглобах, системне ураження внутрішніх органів (легені, шлунково-кишковий тракт, нирки, серце) та втрату ваги.
• Неконтрольована склеродермія загрожує розвитком таких серйозних ускладнень, як легенева гіпертензія, незворотний фіброз легень, гостра ниркова криза та прогресуюча серцева недостатність, суттєво погіршуючи прогноз.
• Класифікація системної склеродермії базується на характері перебігу (гостра, підгостра, хронічна), стадіях захворювання (початкова, генералізована, термінальна), формах ураження шкіри та внутрішніх органів (дифузна, обмежена, перехресна, без шкірних проявів, ювенільна).

Протокол стандартного лікування

• Як лікують в Україні? Державні й приватні клініки проводять діагностику та лікування системної склеродермії згідно з єдиним в країні лікувальним стандартом, затвердженим Міністерством охорони здоров’я України.
• Цим стандартом лікування є уніфікований клінічний протокол надання медичної допомоги у випадку системної склеродермії.
• З реєстрацією нових ліків проти склеродермії та оновленням протоколу стандартного лікування лікарі отримують актуалізовану інформацію для кращих результатів.

Нові препарати лікування

• Процес розробки та впровадження препаратів для покращення лікування склеродермії включає багатоетапний контроль. Активні речовини, розроблені фармацевтичними компаніями, вивчаються протягом років у чотири послідовні фази клінічних випробувань.
• На першій фазі дослідники (лікарі) визначають безпечність і переносність нового медикаменту проти склеродермії, зазвичай, на групі здорових добровольців.
• У наступних фазах ефективність і безпечність лікування досліджуваним препаратом склеродермії порівнюють з іншими підходами. Це може бути плацебо (неактивна речовина, яка імітує справжній медичний засіб), стандартне або найкраще доступне лікування.

Регулювання КВ в Україні

• Клінічні випробування лікарських засобів в Україні відповідають як міжнародним правилам, так і вимогам національного законодавства.
• Для кожного протоколу вивчення препарату лікування дозвільний наказ МОЗ України публікується на державному сайті.
• У залучених клінічних центрах також мають бути письмові погодження від локальних етичних комісій (Незалежні колегіальні органи при медичних закладах).

Правила участі

• Участь у клінічних випробуваннях – добровільна, безоплатна та застрахована, що гарантує свободу вибору.
• Лікування починається після підписання паперової або електронної Форми інформованої згоди пацієнта. Документ пояснює мету випробування, можливі переваги та ризики, альтернативні методи лікування, права та обов’язки. Важливо прочитати текст Форми та поставити лікарю всі запитання до її підписання.
• Учасник має право на призупинення чи дострокове припинення курсу лікування без пояснення причини та без будь-яких наслідків для подальшого медичного обслуговування.

Переваги та ризики

• Нові ліки проти склеродермії, що досліджуються в Україні, можуть стати шансом отримати доступ до передових методів лікування вже зараз – задовго до того, як вони стануть загальнодоступними після реєстрації. Ця можливість дарує хворим цінний час, що може мати вирішальне значення для покращення прогнозу.
• Медичні обстеження та лікування склеродермії в клінічних центрах – безкоштовні та застраховані. Вартість процедур і ліків, включаючи страхування, покривається організаторами випробувань. Крім того, транспортні витрати на відвідування центрів часто компенсуються учасникам.
• Як і будь-яке лікування препаратами склеродермії, участь у випробуваннях пов’язана з потенційними ризиками. Нові препарати ще не вивчені, тому можуть мати непередбачені побічні ефекти.
• Немає гарантії, що лікування буде ефективним і безпечним для кожного пацієнта. Однак весь процес контролюється лікарями для мінімізації ризиків.
• Відповіді на типові питання допоможуть більше дізнатися про переваги та ризики досліджуваного лікування.

Центри лікування

• Клінічні випробування медикаментів проводяться під керівництвом висококваліфікованих і досвідчених фахівців. Дослідниками можуть бути тільки сертифіковані лікарі, а також науковці та професори з медичних закладів. Кожен з них проходить спеціальну підготовку та дотримується GCP (Good Clinical Practice) стандартів проведення випробувань.
• Головний дослідник у клінічному центрі несе відповідальність за кожен етап випробування від набору учасників до аналізу результатів.
• Лікування системної склеродермії вже відбувалося і в державних, і в приватних лікарнях у наступних містах: Київ, Вінниця, Дніпро, Львів, Полтава, Тернопіль та інші. Там вивчають перспективні препарати від відомих у світі фармацевтичних компаній.

Контроль якості

• Якість і безпечність лікування захворювання за протоколами випробувань контролюють на всіх рівнях: українські регуляторні органи, фармацевтичні компанії, CRO (Clinical Research Organization – Організація клінічних випробувань), SMO (Site Management Organization – Організація з управління дослідницькими центрами), FDA (Food and Drug Administration – Управління з продовольства і медикаментів США) та EMA (European Medicines Agency – Європейське агентство з лікарських засобів).
• Нагляд і захист прав учасників лікування забезпечують, головним чином, локальні етичні комісії.

Набір учасників лікування

• Наш Портал CRUPP — це онлайн-платформа, яка слугує одним із джерел інформації про клінічні випробування лікарських засобів. Його основна функція полягає в забезпеченні прозорості та доступності даних для пацієнтів, медичних працівників і широкої громадськості.
• Зареєстровані на Порталі дослідники запрошують випробувати безоплатно лікування системної склеродермії новими препаратами в клінічних центрах у Києві та інших містах.
• Пацієнти з різних областей України вільно вибирають запрошення та перевіряють відповідності критеріям набору. Заповнені кандидатами опитувальники для лікування направляються запрошуючим дослідникам.

Відбір кандидатів на лікування

• Для включення кандидатів лікар перевіряє та документує в центрі відповідності/невідповідності критеріям протоколу клінічного випробування.
• Як правило, не всі кандидати успішно відбираються за медичних показників на лікування склеродермії.
• Тому, Портал надає інформацію про кількість пацієнтів, які очікують від дослідників на публікації нових запрошень.