03.11.2025 - 14.03.2026
18 - 80 повних років
Чоловіки та жінки
Розділ(и) медицини: Ревматологія.
Діагноз(и): Системна склеродермія.
Критерії відбору пацієнта у випробування:
Включення (пацієнт має відповідати кожному критерію):
- Фракція викиду лівого шлуночка > 50% за даними ехокардіографії.
- Негативний результат тесту на наявність антитіл до ВІЛ.
- Серонегативний результат тесту на наявність вірусів гепатиту С, В.
- Пацієнтки не повинні бути вагітними або годувати дитину грудьми.
- Жінки зі збереженою репродуктивною функцією, повинні використовувати 2 високоефективні форми контрацепції з перелічених (встановлення внутрішньоматкової спіралі, використання бар’єрного методу зі сперміцидним засобом, презервативів, гормональних контрацептивів у будь-якій формі) протягом усього періоду дослідження.
- Пацієнти чоловічої статі, які мають сексуальні стосунки з жінками зі збереженою репродуктивною функцією, повинні використовувати високоефективний метод контрацепції, а їх партнерки повинні використовувати принаймні один із засобів контрацепції протягом усього періоду дослідження.
- Пацієнти повинні надати письмову інформовану згоду на участь у цьому дослідженні.
- Наявність системного склерозу відповідно до критеріїв класифікації Американської колегії ревматології (American College of Rheumatology, ACR)/ Європейської ліги з боротьби з ревматизмом (European League Against Rheumatism, EULAR) 2013 року (van den Hoogen 2013).
- Тривалість захворювання ≤ 6 років (з моменту появи перших проявів, не пов'язаних з синдромом Рейно).
- Ознаки активного перебігу захворювання:
- Пацієнти з дифузним шкірним системними склерозом повинні відповідати обом наступним критеріям:
- бал за модифікованою шкалою оцінки стану шкіри Роднана (modified Rodnan skin score, mRSS) ≥ 15 під час скринінгу ТА
- Одне з наведеного нижче протягом 6 місяців до скринінгу:
- збільшення балу за mRSS на ≥ 3 одиниці в загальній оцінці за mRSS, АБО
- залучення 1 нової ділянки тіла, АБО
- збільшення балу за mRSS на ≥ 2 одиниці в 1 ділянці тіла.
- Пацієнти з дифузним або обмеженим шкірним системним склерозом та інтерстиціальним захворюванням легенів повинні відповідати обом наведеним нижче критеріям:
- Інтерстиціальне захворювання легенів визначається як ознаки фіброзу на комп’ютерній томографії (КТ), отримані протягом 4 місяців до скринінгу, ТА
- Прогресування інтерстиціального захворювання легенів протягом попередніх 24 місяців, що визначається як:
- Відносне зниження об’єму форсованого видиху за першу секунду (ОФВ1) на 10% від прогнозованого значення чи більше, АБО
- Відносне зниження ОФВ1 від 5% до < 10% та погіршення респіраторних симптомів
АБО
відносне зниження ОФВ від 5% до < 10% та будь-яке збільшення ступеня фіброзу на КТ, АБО - Погіршення респіраторних симптомів та збільшення ступеня фіброзу на КТ.
- Пацієнти з дифузним шкірним системними склерозом повинні відповідати обом наступним критеріям:
- Неадекватна відповідь на лікування принаймні 1 (одним) з наступних препаратів при його прийомі в належній дозі протягом щонайменше 3 місяців упродовж 24-місячного періоду до скринінгу: мікофенолату мофетил або його похідні, циклофосфамід, тоцилізумаб, ритуксимаб, азатіоприн, метотрексат.
- Наявність адекватної функції легенів, яка визначається як:
- початкове значення ОФВ ≥ 45% від належної величини ТА
- початкове значення дифузійної здатності легенів для монооксиду вуглецю (Diffusing Capacity of the Lung for Carbon Monoxide, DLCO), скориговане на гемоглобін, ≥ 40% від прогнозованої величини.
- Наявність адекватної функції нирок, що визначається як: розрахункова швидкість клубочкової фільтрації ≥ 30 мл/хв/1,73 м2 за формулою CKD-EPI 2021 року.
Виключення (пацієнт не має відповідати жодному з критеріїв):
- Проведення пацієнту попереднього лікування за допомогою будь-якої генної терапії, терапії генетично-модифікованими клітинами або схваленої Т-клітинної терапії.
- Пацієнти, які не бажають брати участь у продовженні дослідження з довгостроковим подальшим спостереженням.
- Наявність в анамнезі клінічно значимої інфекції (включаючи сепсис, пневмонію, бактеріємію, грибкові, вірусні та опортуністичні інфекції) у межах 4 тижнів до введення досліджуваного препарату, якщо згадана інфекція, на думку дослідника, може поставити під загрозу безпеку пацієнта під час участі у дослідженні.
- Проведення променевої терапії протягом 1 тижня до початку участі у дослідженні.
- Проведення аутологічної трансплантації стовбурових клітин протягом 6 тижнів перед запланованою інфузією препарату дослідження.
- Наявність в анамнезі будь-якої форми первинного імунодефіциту, наприклад, тяжкого комбінованого імунодефіциту.
- Наявність в анамнезі будь-якого наступного серцево-судинного захворювання протягом останніх 6 місяців: серцева недостатність III або IV класу за класифікацією Нью-Йоркської кардіологічної асоціації (New York Heart Association, NYHA), проведення серцевої ангіопластики або стентування, перенесений інфаркт міокарда, нестабільна стенокардія або інші клінічно значимі серцево-судинні захворювання.
- Наявність будь-якого іншого гострого або хронічного соматичного або психіатричного стану.
- Наявність в анамнезі тяжкої реакції гіперчутливості негайного типу на будь-який засіб, який використовується у цьому дослідженні.
- Анти-HLA антитіла проти всіх наявних партій ADI-001 при скринінгу.
- Інтерстиціальне захворювання легенів, що потребує додаткової терапії із застосуванням О2.
- Ознаки легеневої артеріальної гіпертензії (ЛАГ), що визначається як розрахунковий систолічний тиск у правому шлуночку (СТПШ) ≥ 45 мм рт.ст. або збільшення/дилатація правого передсердя чи шлуночка, за винятком випадків, коли подальша катетеризація правих відділів серця вказує на відсутність ЛАГ.
- Легенева артеріальна гіпертензія при катетеризації правих відділів серця, що потребує специфічного лікування.
- Тяжкі шлунково-кишкові захворювання із ураженням тонкої та товстої кишки, що потребують тотального парентерального харчування; активна кровотеча, пов'язана з судинною ектазією антрального відділу шлунку.
- Нирковий криз протягом 1 року до включення у дослідження; наявність порушень функції нирок іншої етіології, крім системного склерозу.
- Тяжке ураження центральної нервової системи (ЦНС) в активній формі; для пацієнтів, які мали судоми, контроль судом повинен бути таким, що забезпечував відсутність судом принаймні протягом останніх 6 місяців до включення в дослідження.
- Наявність інших системних аутоімунних захворювань, крім системного склерозу.
Місто проведення: Вінниця.
Лікувальний заклад: Медичний центр "Нейромед".
Лікування у випробуванні: ADI-001, створеного за допомогою генної інженерії – алогенні гамма-дельта (γδ) CAR-Т-клітини.
Тип лікування: Амбулаторний та стаціонарний.
Тривалість лікування: 2 місяці лікування, 2 роки спостереження.
Загальна інформація про випробування
Загальна інформація про випробування
Назва протоколу: Дослідження І фази для ADI-001, створеного за допомогою генної інженерії алогенними гамма-дельта (γδ) CAR-Т-клітинами, спрямованими проти CD20, у дорослих людей із системним склерозом.
Затверджено наказом МОЗ УкраЇни: 30.05.2025.
Фармкомпанія: Adicet.
Запрошення опубліковано лікарем-дослідником.
Шановний пацієнте!
Для проходження відбору в клінічному центрі заповніть форму:
Зірочкою * позначені обов'язкові для заповнення поля