Главная / Клинические исследования (испытания): на пациентах или для пациентов?

Клинические исследования (испытания): на пациентах или для пациентов?

Клинические исследования: на пациентах или для пациентов?Несмотря на то, что международные клинические исследования (испытания) в Украине проводятся уже более 20 лет, данная сфера для обычного гражданина все еще является «тайной за семью печатями». Нехватка доступной информации, как правило, порождает ряд домыслов и стереотипов, оставляя немало неясных аспектов. На этой странице попробуем ответить на типичные вопросы, которые возникают у пациентов и врачей, разъяснить и развеять сомнения, мифы, стереотипы. Список вопросов и ответов на них будет постоянно дополняться, позволяя читателю задуматься над вопросом в заголовке данной публикации и сделать собственные выводы о клинических исследованиях.

Для начала обратите внимание на интересную статистику: клинические исследования на 100 тыс. населения –  Украина заметно уступает странам с развитой экономикой.


Клинические исследования с активним набором на 100000 населения, октябрь 2017

Какая цель проведения клинических исследований?

Какая цель проведения клинических исследований?

Доказать эффективность и безопасность нового лекарственного средства и получить разрешение на его широкое применение пациентами с заболеванием, для лечения которого он был разработан. К счастью, наука не стоит на месте, однако и количество неизлечимых заболеваний, к сожалению, остается довольно больших. Это требует поиска новых, лучших и более безопасных лекарств, новых решений, новых подходов к лечению болезни с целью продления жизни человека и улучшения ее качества. Бесспорно, до того момента, когда лекарственный препарат доходит до этапа использования человеком, он уже успешно прошел годы экспериментальных разработок, химических и лабораторных опытов, фазу испытаний на экспериментальных моделях болезни у животных, засвидетельствовав свою эффективность и безопасность, показав свой профиль действия. То есть, ключевые характеристики нового вещества глубоко изучаются, и на этапе применения человеком действие препарата уже довольно прогнозировано, однако ни одно лечебное средство в цивилизованном мире не может быть зарегистрирован без результатов клинических исследований. Именно поэтому, на группах пациентов (в целом по миру: сотни – десятки тысяч в зависимости от фазы конкретного исследования)  следует уточнить как ведет себя медпрепарат непосредственно в организме человека, в каких дозах он наиболее эффективен, а также как можно подробнее изучить новое медицинское средство для того, чтобы допустить его применение в широких кругах населения, которое страдает определенной патологией.

Кто может принимать участие в клинических исследованиях?

Кто может принимать участие в клинических исследованиях?

Характеристики лиц, которых планируется включать в конкретное исследование, подробно прописаны в протоколе клинического исследования – а именно в разделе о критериях отбора (так называемые, критерии включения и исключения). К таким критериям обычно относятся пол, возраст, определенное заболевание, его стадия и продолжительность, особенности предыдущего лечения, отсутствие определенных сопутствующих патологий, и т.п.

Здоровые добровольцы приглашаются в клинические исследования первой фазы, то есть когда препарат впервые изучается на людях – главной целью исследования является изучение его безопасности в организме человека.

Врослые категории населения (возрастной диапазон указан в протоколе) с определенным заболеванием, наличие которого подтверждено либо нет.

Дети различных возрастных категорий (при определенных условиях, прописанных в протоколе)

Особы с ограниченными возможностями (при определенных условиях, прописанных в протоколе)

В клинических испытаниях могут участвовать как женщины, так и мужчины. Следует отметить, что могут существовать определенные условия, ограничения или меры предосторожности на период участия в исследовании, связанные с полом, например, критерием исключения в большинстве исследований является беременность и кормление грудью, потому как неизвестно, как препарат может повлиять на  здоровье плода или новорожденного, попадая в его организм через плаценту или грудное молоко, а следовательно риски в отношении течения  беременности и потенциального влияния препарата на плод, как правило, преобладают над пользой, которую может получить женщина, участвуя в исследовании. Женщины репродуктивного возраста, включенные в клинические исследования, должны использовать надежные методы контрацепции, иногда это касается и мужчин.

Кто и где проводит клинические исследования?

Кто и где проводит клинические исследования?

Клинические исследования проводятся исследователями. Исследователь – это опытный врач-специалист высокой квалификации, который работает в медицинском учреждении и отвечает за проведение клинического исследования в команде врачей-исследователей, медсестер, координаторов, и других квалифицированных специалистов после положительного заключения Государственного Экспертного Центра МЗО Украины и Независимых Этических Комиссий при медицинских учреждениях относительно протокола испытания, сопутствующих документов и процедур.

Как происходит отбор исследователей и медицинских учреждений для проведения клинических исследований?

Как происходит отбор исследователей и медицинских учреждений для проведения клинических исследований?

Исследователи и медицинские учреждения (как государственные, так и все больше появляется и передовых частных), где проводятся клинические исследования, проходят строгий отбор, их участие в каждом исследовании требует каждый раз отдельного одобрения командой специалистов фармацевтической компании-производителя исследуемого лекарственного средства, а также экспертов Государственного Экспертного Центра после подробного изучения вопросов их квалификации, опыта, организационных возможностей для проведения клинического испытания соответственно международным высоким стандартам качества. В клинических исследованиях допускаются специалисты, которые прошли соответствующую подготовку по стандартам Надлежащей клинической практики  (ICH GCP) и получили соответствующий Сертификат, среди них много врачей с ученой степенью, профессоров, заведующих отделениями, ученых, работающий в области инноваций в лечении конкретной патологии.

Во всех странах, где продятся межународные клинические исследования, соблюдаются аналогичные процедуры относительно рассмотрения документации и допуска непосредственных исполнителей к проведению каждого исследования.

Качество работы исследователей и медицинских учреждений, в которых проводятся клинические исследования, а также соответствие  процедур современным международным стандартам регулярно контролируется как местными регуляторными органами (плановые и внеплановые инспекции Государственного Экспертного Центра), так и международными независимыми аудиторами и инспекторами, а также представителями фармацевтической компании – производителя исследуемого лекарственного средства.

Достаточно ли только желания и согласия пациента для участия в клиническом исследовании?

Достаточно ли только желания и согласия пациента для участия в клиническом исследовании?

Нет.

Помимо собственного желания и подписания информированного согласия пациентом и (в некоторых случаях) его законным представителем, для участия в клиническом исследовании необходимым условием является полное соответствие критериям включения (они разные в каждом исследовании, например, возраст, степень тяжести заболевания, сопутствующие болезни, и их лечение). Об информированном согласии пациента подробнее можно прочесть здесь.

Имеет ли право пациент-участник исследования досрочно прекратить свое участие в нем?

Имеет ли право пациент-участник исследования досрочно прекратить свое участие в нем?

Да.

Пациент имеет право прекратить участие в клиническом исследовании по собственному желанию в любой момент, сообщив об этом исследователю – врачу медицинского учреждения, которое посещает пациент в рамках участия в исследовании. Прекращение участия в исследовании не влияет на качество лечения заболевания за пределами клинического исследования в условиях рутинной практики, пациент будет получать надлежащее лечение и медицинское обследование соответственно его состоянию согласно действующему законодательству Украины. Об информированном согласии пациента подробнее можно прочесть здесь.

Получает ли пациент пользу от участия в исследовании?

Получает ли пациент пользу от участия в исследовании?

Да.

  1. Участие в клиническом исследовании дает шанс пациенту бесплатно опробовать инновационное лечение, которое может оказаться более эффективным и с меньшим количеством нежелательных побочных явлений, нежели текущее одобренного стандартное лечение широко известными зарегистированными лекарственными средствами. Бывает даже так, что исследуемый препарат становится прорывом в лечении определенного заболевания, спасая пациентов, продлевая жизнь, значительно улучшая ее качество. Пример: средняя продолжительность жизни пациентов с лейкемией, лимфомой, раком почек, простаты, желудка, молочной железы вырос на треть по состоянию в 2012 году по сравнению с 1980-ми годами. Достичь таких результатов помогли инновационные препараты, изучавшиеся в клинических исследованиях. Многие пациенты получали их без ожидания регистрации.
  2. Участие в клиническом исследовании позволяет пациенту ускорить регистрацию препарата, а, следовательно, широкий доступ к новейшему эффективному лечению уже за рамками клинических исследований. Это приносит пользу непосредственно самому пациенту и широкому кругу людей с аналогичным заболеванием во всем мире. Поскольку известно, что, если исследуемый препарат подтвердил свою высокую эффективность, то процедура его регистрации ускоряется. Украина недавно приняла закон об упрощенном допуске на рынок препаратов, зарегистрированных в США, Канаде, Швейцарии, Японии и ЕС.
  3. Участие в клиническом исследовании позволяет пациенту обследовать организм всесторонне. В результате такого обследования могут быть выявлены сопутствующие заболевания, а следовательно, есть возможность предпринять своевременные надлежащие меры по их лечению на ранних стадиях.
  4. Участие в клиническом исследовании сопровождается тщательным медицинским контролем состояния пациента и любых изменений в состоянии его здоровья, результатах лабораторных и инструментальных исследований, а следовательно, пациент своевременно получает полную информацию о динамике своего заболевания и рекомендации относительно его дальнейшего лечения.

Заканчивается ли прием исследуемого лекарственного средства вместе с завершением исследования?

Заканчивается ли прием исследуемого лекарственного средства вместе с завершением исследования?

Да.

  1. Но клиническое исследование может быть многолетним.
  2. Прием лекарственного средства, которое показало эффективность в одном клиническом исследовании, может быть продолжен в следующем клиническом исследовании данного лекарственного средства.

Имеют ли место риски и неудобства во время участия пациента в клиническом исследовании?

Имеют ли место риски и неудобства во время участия пациента в клиническом исследовании?

Да.

Однако риски управляемы, а неудобства компенсируются. Управляемость рисков означает наличие эффективных механизмов их предотвращения или минимизации последствий.

К основным рискам относятся:

Риск не получить желаемый результат во время лечения исследуемым препаратом. Данный риск частично компенсируется тем, что период, во время которого пациент может не получать какого-либо лечения вообще (в плацебо-контролированных исследованиях), является довольно коротким. А также очень часто в клиническом исследовании новый препарат сравнивается с современным зарегистрированным средством, при помощи которого обычно лечат заболевание. Пациент имеет риск не получить желаемый результат во время лечения в рамках клинического исследования, или имеет возможность получить эффект лучше, чем при лечении современным зарегистрированным препаратом, или получить современное лечение зарегистрированным препаратом.

Риск нежелательных побочных явлений во время лечения исследуемым препаратом. Следует отметить, что во время лечения зарегистрированным препаратом такой риск сохраняется, однако в каждой инструкции содержится подробный перечень известных побочных явлений, тогда как на этапе клинического исследование еще не все побочные реакции на препарат известны.

Каким образом минимизируются риски побочных явлений?

  1. Эксперты команды специалистов Заказчика на момент написания протокола исследования, а также эксперты Государственного Экспертного центра МЗО Украины, рассматривают все документы по клиническому исследованию, в которых прописаны, в частности цели и процедуры исследования и предоставлена исчерпывающая информация об исследуемом препарате. Они взвешивают риск для пациента, выясняют, не было ли выявлено по результатам доклинических исследований чего-либо, что может навредить пациенту. Они не одобряют проведение исследования в случае, если ожидаемые польза и все риски клинического исследования не сбалансированы.
  2. Непосредственно перед участием в клиническом испытании исследователь информирует пациента письменно и устно обо всех возможных и к настоящему времени известных побочных реакциях на исследуемый препарат. Следовательно, у пациента есть возможность взвесить насколько эти побочные явление имеют значение лично для него и также право отказаться от участия в исследовании как до его начала, так и со временем по ходу исследования, если его будут слишком сильно беспокоить побочные явления.
  3. Пациент во время участия в исследовании находится под пристальным медицинским наблюдением. Если во время исследования врач-исследователь видит ситуацию, когда риски для пациента заметно превышают пользу от участия, он имеет право исключить пациента из исследования, поскольку это будет соответствовать его наилучшим интересам с точки зрения здоровья.
  4. Фармакологическая компания (спонсор исследования) обязательно страхует здоровье испытуемого в одной из украинских страховых компаний на случай возможного ущерба здоровью пациента, который будет компенсироваться каждому пациенту согласно страховому договору.

Неудобства, как правило, касаются необходимости частого посещения медицинского учреждения пациентом во время участия в клиническом исследовании, особенно на его начальных этапах. Иногда даже нужно будет находиться определенное время в больнице, но со временем по ходу исследования, частота визитов в медицинское учреждение уменьшается, часть из них заменяется телефонными контактами согласно протоколу. Иногда случается так, что ближайшее медицинское учреждение, где проводится исследование, находится довольно далеко от пациента, возможно даже в другом городе. В таком случае пациент может получить компенсацию транспортных затрат. Также к списку распространенных неудобств относятся сложности с переносом визита на несколько дней (визиты должны происходить по расписанию), а также необходимость очень подробного и своевременного оповещения исследователя о каких-либо изменениях в состоянии здоровья, о возможных назначениях препаратов другими врачами, і т.п. Следовательно, участие в исследовании требует высокой степени самодисциплины со стороны пациента.

Оплачивается ли пациенту его участие в клиническом исследовании?

Оплачивается ли пациенту его участие в клиническом исследовании?

Оплачиваться может только участие добровольца в Фазе І исследований  (исследуемый препарат впервые принимается человеком).

  1. Все лабораторные и инструментальные исследования и лечение в рамках клинического испытания бесплатны для пациента.
  2. Существенные транспортные затраты пациента, связанные с визитами на место проведения исследования, могут быть компенсированы.

Осуществляется ли контроль за проведением клинических исследований в медицинских учреждениях в Украине?

Осуществляется ли контроль за проведением клинических исследований в медицинских учреждениях в Украине?

Перед началом клинического испытания Государственный Экспертный Центр МОЗ Украины дает разрешение на его проведение, а также свои положительные выводы предоставляет независимая этическая комиссия каждого медицинского учреждения, где планируется проведение клинического испытания, после тщательного рассмотрения документов Заказчика. В ходе клинического исследования и еще длительное время после его завершения проводится ряд плановых и внеплановых «контрольных проверок качества» (аудитов и инспекций), как представителями Заказчика, Контрактной исследовательской организации, независимых аудиторских компаний, инспекторами Государственного Экспертного Центра Украины, так и инспекторами ведущих регуляторных органов – Европейского Союза (Европейское Медицинское Агентство – ЕМА) в сотрудничестве с регуляторным агентством США (FDA). Кроме того, отслеживается соблюдение стандартов этики, о которых подробнее можно прочесть здесь.